米国バイオ医薬品企業2013

米国のJASDAQ上場バイオ医薬品企業から、研究開発費投資額上位100社が所有する計984のパイプラインに関し、開発段階/治療分野/医薬品名 ［開発コード、ブランド名、一般名］ を分類、各分野の主要な開発動向を解説！

近年、多くの大手製薬会社にとって新薬を生み出すことが難しくなってきています。さらに大型のブロックバスター医薬品の特許切れや、ジェネリック製品の台頭により、どの製薬会社も新たな収益源としての新薬開発が喫緊の課題になっています。

その対策として、大手製薬会社は組み換えDNA技術、細胞融合法、細胞大量培養法などのバイオテクノロジーで製造された医薬品の開発に取り組み、巨額の資金と時間を投下していますが、自社内の研究体制だけでは技術進歩の速いバイオ医薬品分野の競争には勝てません。　製薬企業が効率的に新薬を生み出すためには革新的な技術をもつバイオ医薬品企業との提携（ライセンスを導入したり、医薬品候補となる抗体や技術を買収したり）や企業自体を買収することが不可欠です。

なかでも米国は、バイオベンチャーの資金調達が容易であること、優秀な人材が世界中から集まること、起業に対する環境が整備されていることから、次々と高い技術や医薬品候補をもつバイオ医薬品企業が誕生しており、アライアンスパートナー又は創薬シーズを獲得する対象として注目されています。

近年では大型買収も増えており、2011年に、米国の大手バイオベンチャーのCephalon, Incがイスラエルのテバファーマスーティカル・インダストリーズ・リミテッド （Teva Pharmaceutical Industries Ltd.） に68億ドルで買収されました。2012年には、BENLYSTA （自己免疫疾患の全身性エリテマトーデス治療薬） で知られるHuman Genome Sciencesが事業パートナーであったグラクソ・スミスクライン （GlaxoSmithKline） に買収されるなど、大手医薬品メーカーのバイオベンチャー買収競争が加速しています。

そこで当資料 『米国バイオ医薬品企業2013』 は米国のJASDAQ市場に上場しているバイオ医薬品企業の中から、研究開発費投資額上位100社 （2010年又は2011年度の研究開発費2,000万ドル以上に相当） の所有する計984のパイプラインに関し、開発段階、治療分野、医薬品名 （開発コード、ブランド名、一般名） を分類・掲載するとともに、分野ごとの主要企業の開発傾向を解説しました。

さらに主要医薬品会社14社については、企業概要、経営実績、研究開発動向とパイプライン、業務提携、買収等を分析し、その企業戦略と将来展望を解説。なお、分析したパイプラインには2009年にRocheに買収され、ニューヨーク証券取引所の上場を廃止した、最大手のバイオ医薬品メーカーであるGenentechも含まれています。

本調査報告書は 3章から構成されています。

第1章ではバイオ医薬品の開発動向としてGenentech とJADSAQに上場する大手バイオ医薬品企業の計100社が所有するパイプラインを抽出し、企業別、開発段階別 （前臨床、第1相臨床試験、第2相臨床試験、第3相臨床試験、NDA : 新薬承認申請件数、承認済件数 : 米国食品医薬品局等から既に承認を得ている件数） を分析しました。

第2章では第1章で抽出したバイオ医薬品企業 100社のパイプライン計 984を疾病分野別に 16のカテゴリー （抗悪性腫瘍・免疫抑制薬、感染症治療薬、精神・神経系疾患治療薬、鎮痛・抗炎症・抗アレルギー疾患治療薬、内分泌・代謝系疾患治療薬、遺伝性疾患治療薬、免疫疾患治療薬、消化器系疾患治療薬、循環器系疾患治療薬、感覚器系疾患治療薬、血液用薬・血液製剤、呼吸器系疾患治療薬、腎臓・泌尿器疾患治療薬、診断薬、筋骨格系治療薬、その他医薬品：検査薬や解毒薬等） に分類、各分野別に開発段階、治療分野、医薬品名 （開発コード、ブランド名、一般名） に整理し、主要企業の開発傾向を解説しました。

第3章では2010年又は2011年の会計年度で1億4,500万ドル以上の研究開発費を投資している、米国を代表する大手バイオ医薬品企業14社に関し、企業概要、経営実績、研究開発とパイプライン、企業提携や買収を分析し、その企業戦略と将来展望を解説しました。

本章に掲載した 14社の企業名は以下の通り :

- Amgen Inc. （アムジェン)
- Amylin Pharmaceuticals Inc. （アミリン ファーマシューティカルズ）
- Biogen Idec, Inc. （バイオジェン・アイデック）
- BioMarine Pharmaceuticals, Inc. （バイオマリン ファーマスーティカルズ）
- Celgene Corporation （セルジーン・コーポレーション）
- Cubist Pharmaceuticals, Inc. （キュビスト ファーマスーティカルズ）
- Exelixis Inc. （エグゼリキス）
- Gilead Sciences, Inc. （ギリアド・サイエンス）
- Incyte Corporation （インサイト・コーポレイション）
- Onyx Pharmaceuticals Inc. （オニキス ファーマシューティカルズ インク）
- Regeneron Pharmaceuticals, Inc. （リジェネロン）
- Seattle Genetics, Inc. （シアトル ジェネティクス）
- United Therapeutics Corporation （ユナイテッド セラピューティクス コーポレーション）
- Vertex Pharmaceuticals, Inc. （バーテックス・ファーマシューティカルズ）

（第2章）

遺伝性疾患治療薬の分野では 17社が研究開発に取り組んでおり、51のパイプラインがある。その内、BioMarine、Shire plc、Amicus Therapeutics の3社が全体の50%弱のパイプラインを保有している。

BioMarine Pharmaceuticals はムコ多糖症 VI (MPS VI) を適応とする、Naglazyme (一般名 : galsulfase) とAldurazyme (一般名 : laronidase) 及び、フェニールケトン尿症 (PKU) を適応とするKuvan (サプロプテリン・ディハイドロクロライド) 錠を上市しており、その他にポンぺ病、遺伝性の癌、軟骨形成不全症 （アコンドラプラジア）、遅発型小児性神経セロイドリポフスチン沈着症 （バッテン病） の医薬品候補を保有している。 Shire plc はファブリー病治療薬のREPLAGAL (一般名 : agalsidase alfa) とハンター症候群 （MPS II型ムコ多糖症） 治療薬のELAPRASE (一般名 : idursulfase) を欧州、南米、アジアで上市している。さらに、ゴーシェ病 1型 （成人型） 治療薬のVPRIV (一般名 : elaglucerase alfa) と遺伝性血管浮腫治療薬のFIRAZYR (一般名 : icatibant) を米国、欧州、南米で上市している。その他、同社はデュシェンヌ型筋ジストロフィー、サンフィリポ症候群 (ムコ多糖症IIIA型)、異染性白質ジストロフィー等の医薬品を開発中。

（第3章）

Seattle Genetics 社のパイプライン
シアトルジェネティクスは、抗体薬物複合体 （Antibody-Drug Conjugate） を基に、多様な悪性腫瘍に対処する抗癌剤を開発している。製品ポートフォリオは、2 つの適応症で承認取得済みの 「ADCETRIS®」 と４つの臨床試験中の医薬品候補、3 つの前臨床過程の医薬品候補で構成されている。

商品化している製品は、悪性リンパ腫治療薬 「ADCETRIS®」 （米欧製品名、一般名 : ブレンツキシマブ ベドチン） のみ。ADCETRIS はCD30 抗原を標的とするモノクロナール抗体と微小管阻害剤モノメチルアウリスタチンE （以下 「MMAE」） をたんぱく質分解酵素により開裂するリンカーで結合させたADC である。この結合システムはCD30 を発現した腫瘍細胞に取り込まれた後、MMAE を放出する。

臨床試験中の医薬品候補の中心になるのはCD30抗原を標的とするモノクロナール抗体ブレンツキシマブで、多様な悪性リンパ腫 （ホジキンリンパ腫、非ホジキンリンパ腫） の適応に関して第一相から第三相までの臨床実験が進められている。またいくつかの適応症に対しては、モノクロナール抗体と従来の化学療法を併用した抗癌剤療法を開発している。